Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
Loading...
Files
Date
2007-06-29T11:17:12Z
Authors
Πολυβίου, Σταύρος
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Abstract
Τα επισωματικά οχήματα γονιδιακής μεταφοράς αποτελούν ελκυστική εναλλακτική πειραματική προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας σε σχέση με τα ιϊκά οχήματα. Στην παρούσα εργασία και στο πλαίσιο της ανάπτυξης επισωματικών οχημάτων για την γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών, μελετάται το όχημα hβ-SMAR(Α), ένα κυκλικό πλασμίδιο, που φέρει το γονίδιο της ανθρώπινης β-σφαιρίνης και το μLCR και βασίζεται σε ανθρώπινα χρωμοσωμικά στοιχεία, το S/MAR στοιχείο από την περιοχή 5’ του γονιδίου της ανθρώπινης ιντερφερόνης β. Διαπιστώθηκε ότι το hβ-SMAR(Α) συγκρατήθηκε εντός της διαμολυσμένης κυτταρικής σειράς MEL για περισσότερες από 300 γενιές με διαπιστωμένη την επισωματική του κατάσταση για τουλάχιστο 180 γενιές. Επιπλέον, διατήρησε υψηλά επίπεδα έκφρασης του διαγονιδίου, τα οποία θα αντιστοιχούσαν σε θεραπευτικά επίπεδα, αν αναπαράγονταν in vivo.
Description
Keywords
Γονιδιακή θεραπεία, Οχήματα, Φορείς, Επίσωμα, Αιμοσφαιρινοπάθειες